Novartis Scemblix® obtient l’approbation de la Commission européenne pour le traitement des adultes atteints de leucémie myéloïde chroniquea (LMC), y compris nouvellement diagnostiqués

  • Scemblix® est désormais approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints de LMC positive au chromosome Philadelphie, nouvellement diagnostiqués ou déjà traités, en phase chronique1. Le traitement devient ainsi accessible à un plus grand nombre de patients en Europe.
  • Scemblix® se distingue des traitements de première ligne existants dans la LMC en combinant une efficacité supérieure avec un profil de sécurité et de tolérance favorable 2,3.
  • Près d’un quart des patients atteints de LMC traités en première ligne avec les inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) actuels interrompent ou changent de traitement pour un autre ITK au cours de la première année suivant le début du traitement par ITK. Ce qui indique un manque de réponse optimale ou de tolérance aux ITK actuellement disponibles4.

Vilvorde, 20 novembre, 2025 – Novartis annonce que la Commission européenne a approuvé Scemblix® (asciminib) pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique positive au chromosome de Philadelphie en phase chronique (LMC-PC Ph+). Grâce à cette approbation, Scemblix® peut désormais être utilisé dans toutes les lignes de traitement, tant chez les patients nouvellement diagnostiqués que chez ceux déjà traité1.

L’approbation fait suite à un avis positif rendu en octobre par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), fondé sur les données de l’étude de phase III ASC4FIRST, dans laquelle Scemblix® a été comparé aux ITK chez des patients atteints de LMC-PC Ph+ nouvellement diagnostiqués.2,3. Dans cette étude, des taux plus élevés de réponse moléculaire majeure (RMM) ont été observés avec Scemblix® par rapport à l’ensemble des ITK évalués (imatinib, nilotinib, dasatinib et bosutinib) ainsi que par rapport à l’imatinib seul2,3. Le traitement par Scemblix® nécessitait également moins d’ajustements ou d’interruptions de dose nécessaires pour maîtriser les effets indésirables2,3.

Scemblix® est inclus comme option de traitement pour les patients atteints de LMC-PC Ph+ nouvellement diagnostiqués, à la fois dans les lignes directrices 2025 de l’European LeukemiaNet et dans les directives de pratique clinique du National Comprehensive Cancer Network (NCCN)5,6. Avec la nouvelle indication, Scemblix® est désormais approuvé pour toutes les lignes de traitement avec un schéma posologique de 80 mg une fois par jour, en plus de l’option existante de 40 mg deux fois par jour7.

Scemblix®est actuellement remboursé en Belgique et au Luxembourg pour les patients adultes atteints de LMC-PC Ph+ qui ne présentent pas la mutation T315i et qui ont déjà reçu au moins deux traitements par inhibiteur de tyrosine kinase (ITK), et qui sont résistants ou intolérants au dasatinib, au nilotinib ou au bosutinib, et pour lesquels un traitement ultérieur par imatinib n’est pas cliniquement approprié.8,9. À l’heure actuelle, près de 200 patients sont traités avec Scemblix® dans les deux pays, conformément à ces critères de remboursement10.

“Nous nous réjouissons de l’approbation de Scemblix® par la Commission européenne et espérons que cette nouvelle option thérapeutique précieuse pour les personnes récemment diagnostiquées avec une LMC sera bientôt remboursée en Belgique. Ce traitement offre à la fois une efficacité supérieure et une meilleure tolérance que les traitements standards actuels”, déclare Gina Volkaert, porte-parole de Novartis en Belgique et au Luxembourg, “Scemblix® est désormais disponible pour une utilisation dans toutes les lignes de traitement, ce qui représente une avancée majeure dans notre engagement de 25 ans pour faire progresser la prise en charge de la LMC et améliorer les résultats pour les patients dans toute l’Europe. Nous avons ainsi transformé une maladie autrefois mortelle en une affection chronique maîtrisable. Aujourd’hui, nous allons au-delà de la simple survie : nous voulons améliorer la qualité de vie et offrir aux personnes atteintes de LMC la possibilité de vivre pleinement.”

Novartis confirme son engagement pour améliorer la qualité de vie des patients atteints de LMC.

La leucémie myéloïde chronique (LMC) est une forme rare de cancer du sang qui, grâce à des traitements innovants et ciblés, est aujourd’hui beaucoup plus facile à maîtriser. Depuis l’introduction de l’imatinib en 2000, suivie par d’autres inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK), le pronostic des patients s’est considérablement amélioré11,12. Alors que la probabilité de survie à 10 ans avant l’arrivée des ITK était d’environ 20 %, elle atteint désormais près de 85 %11. Cette avancée a transformé la LMC, qui était autrefois une maladie potentiellement mortelle, en une affection chronique avec laquelle il est possible de vivre. Aujourd’hui, la plupart des patients ne décèdent plus de la LMC elle-même, mais d’autres problèmes de santé11.

 

À propos de ASC4FIRST

ASC4FIRST (NCT04971226) est une étude internationale de phase III, randomisée, dans laquelle Scemblix® 80 mg (QD) a été comparé aux ITK de première ou deuxième génération choisis par l’investigateur (imatinib, nilotinib, dasatinib ou bosutinib) chez 405 patients adultes nouvellement diagnostiqués avec une LMC-PC Ph+13. En Belgique, les hôpitaux UZ Leuven et l’Institut Jules Bordet ont participé.

L’étude a atteint ses deux critères d’évaluation primaires, Scemblix® ayant montré des taux de réponse moléculaire majeure (RMM) nettement plus élevés à la semaine 48 par rapport aux ITK standards choisis par l’investigateur (67,7 % contre 49,0 %) et par rapport à l’imatinib seul (69,3 % contre 40,2 %)2,13. À la semaine 96, Scemblix® a également présenté une RMM beaucoup plus élevée que l’ensemble des ITK choisis par l’investigateur (74,1 % contre 52 %) et que l’imatinib seul (76,2 % contre 47,1 %)2, atteignant ainsi les deux critères d’évaluation secondaires de l’étude ASC4FIRST3.


​À propos de Scemblix® (asciminib)

Scemblix® est le premier traitement contre la LMC ciblant expressément la poche myristoylée d’ABL (appelée « inhibiteur STAMP » dans la littérature scientifique)14-16. Les autres traitements actuellement approuvés pour la LMC sont des ITK qui ciblent le site de liaison à l’ATP (compétitif de l’ATP)16.

Scemblix® est approuvé pour le traitement des adultes nouvellement diagnostiqués atteints de LMC-PC Ph+ dans plus de 50 pays, dont les États-Unis, le Japon et la Chine17,7. Il est en outre approuvé dans plus de 80 pays pour le traitement des patients atteints de LMC-PC Ph+ ayant déjà reçu deux ITK ou plus1,5,7. Scemblix® a été étudié dans plusieurs lignes de traitement pour la LMC-PC Ph+, en monothérapie ainsi qu’en association avec d’autres thérapies1,7, 13-15,18-31


​Annotation:

  1. Approuvé pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique positive au chromosome Philadelphie en phase chronique (LMC-PC Ph+).

FA-11560203 – 18/11/2025

Media contact

Gina Volkaert

Woordvoerder / Porte-parole, Novartis Belgium & Luxembourg

Références:

  1. SmPC Scemblix 18/11/2025
  2. Hochhaus A, Wang J, Kim DW, et al. Asciminib in newly diagnosed chronic myeloid leukemia. N Engl J Med. 2024;391(10):885-898. doi:10.1056/NEJMoa2404069
  3. Cortes JE, Hochhaus A, Hughes TP, et al. Asciminib Continues to Provide Superior Efficacy and Favorable Safety and Tolerability vs Tyrosine Kinase Inhibitors In Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia in ASC4FIRST: Week 96 Update. Presented at: 66th ASH Annual Meeting & Exposition; December 7 – 10, 2024; San Diego, CA.
  4. Kota VK, Wei D, Yang D, et al. Treatment Patterns and Modifications of Tyrosine Kinase Inhibitors (TKI) Therapy in Early Lines in Patients with Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP): Real-World Analysis from a Large Commercial Claims Database in the United States (US). Blood. 2023;142:5190. ​
  5. National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) Chronic Myeloid Leukemia Version 1.2026. Consulté le 11 Semptembre, 2025. https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/cml.pdf
  6. Apperley JF, Milojkovic D, Cross NCP, et al. 2025 European LeukemiaNet recommendations for the management of chronic myeloid leukemia. Leukemia. 2025;39:1797–1813. doi:10.1038/s41375-025-02664-w.
  7. SMPC Scemblix 09/10/2025
  8. Scemblix® conditions de remboursement Belges : https://webappsa.riziv-inami.fgov.be/ssp/ProductSearch
  9. Scemblix® conditions de remboursement Grand-Duché de Luxembourg : https://cns.public.lu/fr/assure/publications/legislations/textes-coordonnes/liste-positive.html
  10. Novartis Belux. Data on File. Disponible sur demande
  11. Sasaki K, Haddad FG, Short NJ, Jain N, Issa G, Jabbour E, et al. Outcome of Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in the United States since the introduction of imatinib therapy-The Surveillance, Epidemiology, and End Results database, 2000-2019. Cancer. 2023;129(23):3805-14.
  12. Jabbour E, Kantarjian H. Chronic myeloid leukemia: 2025 update on diagnosis, therapy, and monitoring. Am J Hematol. 2024;99(11):2191-212.
  13. A Study of Oral Asciminib Versus Other TKIs in Adult Patients With Newly Diagnosed Ph+ CML-CP (ASC4FIRST). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04971226. Updated March 25, 2024. Consulté le 11 Septembre, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04971226 ​ ​
  14. Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C, et al. A Phase 3, Open-Label, Randomized Study of Asciminib, a STAMP Inhibitor, vs Bosutinib in CML After 2 or more prior TKIs. Blood. 2021;138(21):2031–2041. doi:10.1182/blood.2020009984
  15. Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ, et al. Asciminib, a First-in-Class STAMP Inhibitor, Provides Durable Molecular Response in Patients (pts) with Chronic Myeloid Leukemia (CML) Harboring the T315I Mutation: Primary Efficacy and Safety Results from a Phase 1 Trial. Oral presentation at: ASH Annual Meeting; Dec. 7, 2020. ​
  16. Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G, et al. Discovery of Asciminib (ABL001), an Allosteric Inhibitor of the Tyrosine Kinase Activity of BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040
  17. Hochhaus, A., & Ernst, T. 2021. TKI discontinuation in CML: How do we make more patients eligible? How do we increase the chances of a successful treatment-free remission? Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2021;1:106–112. ​
  18. Novartis. Data on file. Disponible sur demande
  19. Wylie AA, Schoepfer J, Jahnke W, et al. The allosteric inhibitor ABL001 enables dual targeting of BCR–ABL1. Nature. 2017;543(7647):733-737. doi:10.1038/nature21702 ​ ​ 
  20. Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE, et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326. doi:10.1056/NEJMoa1902328 ​ ​ ​ ​ 
  21. Hughes TP, et al. Expanded Phase 1 Study of ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Reveals Significant and Durable Responses in Patients with CML-Chronic Phase with Failure of Prior TKI Therapy. Presented at: ASH Annual Meeting & Exposition; Dec. 5, 2016. ​ ​ 
  22. Ottmann OG, Alimena G, DeAngelo DJ, et al. ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Exhibits Safety and Promising Single- Agent Activity in a Phase I Study of Patients with CML with Failure of Prior TKI Therapy. Blood. 2015;126(23):138. doi:10.1182/blood.V126.23.138.138 ​ ​ 
  23. Mauro MJ, Kim DW, Cortes J, et al. Combination of Asciminib Plus Nilotinib (NIL) or Dasatinib (DAS) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019. ​ ​ 
  24. Cortes JE, Lang F, Kim DW, et al. Combination Therapy Using Asciminib Plus Imatinib (IMA) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019. ​ ​ 
  25. Manley PW, Barys L, Cowan-Jacob SW. The specificity of asciminib, a potential treatment for chronic myeloid leukemia, as a myristate-pocket binding ABL inhibitor and analysis of its interactions with mutant forms of BCR-ABL1 kinase. Leuk Res. 2020;98:106458. doi:10.1016/j.leukres.2020.106458 ​ ​ 
  26. Study of Efficacy of CML-CP Patients Treated with ABL001 Versus Bosutinib, Previously Treated With 2 or More TKIs. ClinicalTrials.gov identifier: NCT03106779. Updated February 7, 2024. Consulté le 11 Septembre, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03106779
  27. Asciminib in Monotherapy for Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) With and WithoutT315I Mutation (AIM4CML). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04666259. Updated September 7, 2023. Consulté le 11 Septembre, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04666259
  28. Study of Efficacy And Safety Of Asciminib In Combination With Imatinib In Patients With Chronic Myeloid Leukemia In Chronic Phase (CML-CP). ClinicalTrials.gov identifier: NCT03578367. Updated March 22, 2024. Consulté le 11 Septembre, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03578367
  29. Study of Efficacy and Safety of CML-CP Patients Treated With Asciminib Versus Best Available Therapy, Previously Treated With 2 or More Tyrosine Kinase Inhibitors. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04795427. Updated October 19, 2023. Consulté le 11 Septembre, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04795427
  30. A Phase I Study of Oral ABL001 in Patients With CML or Ph+ ALL. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02081378. Updated March 18, 2024. Consulté le 11 Septembre, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02081378
  31. Asciminib Treatment Optimization in ≥ 3rd Line CML-CP. ClinicalTrials.gov identifier: NCT04948333. Updated February 28, 2024. Consulté le 11 Septembre, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04948333

SmPC Scemblix

PDF 460 KB
Télécharger

 

Partager

Recevez des mises à jour par e-mail

En cliquant sur « S'abonner », je confirme avoir lu et accepté la Politique de confidentialité.

À propos de Novartis Belgium Newsroom Medical Press

Novartis est une entreprise dans les médicaments innovants. Chaque jour, nous nous efforçons de réinventer la médecine afin d'améliorer et de prolonger la vie de tous, de sorte que les patients, les professionnels de la santé et la société puissent faire face aux maladies graves. Nos médicaments touchent près de 300 millions de personnes dans le monde.  

En Belgique, où notre histoire remonte à plus de 100 ans, environ 1 750 collègues travaillent sur trois sites : le site de production de Puurs, le siège de Vilvorde et le bureau des relations avec l'UE à Bruxelles. 

Réimaginez la médecine avec nous : consultez https://www.novartis.be et suivez nous sur LinkedIn.

Contact

Medialaan 40 1800 Vilvoorde

+32 2 246 16 11

press.belgium@novartis.com

www.novartis.be