Novartis reçoit l'approbation de la Commission européenne pour Fabhalta® (iptacopan), la première monothérapie administrée par voie orale pour les adultes souffrant d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
Fabhalta® permet de contrôler l’anémie et réduit considérablement le besoin de transfusions sanguines1-2
- L'approbation de la Commission Européenne (CE) est basée sur des données de phase III solides, provenant notamment de l'étude APPLY-PNH, qui démontrent une amélioration plus importante de l'hémoglobine sans transfusions sanguines lors du traitement avec Fabhalta® par rapport à la thérapie anti-C5.2-6
- Malgré le traitement anti-C5, une grande partie des patients restent anémiques, fatigués et dépendants des transfusions sanguines.7
- On estime qu'environ 10 à 20 personnes sur un million vivent avec une HPN à l'échelle mondiale.8
Vilvorde, 7 juin 2024 – La Commission européenne (CE) a autorisé Fabhalta® (iptacopan) pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez l'adulte en tant que première monothérapie administrée par voie orale. Qu’il s’agisse de patients atteints de HPN sous traitement par inhibiteurs du complément ou de patients non traités et qui présentent une anémie hémolytique, les deux cas cliniques sont éligibles. L'HPN est une maladie sanguine rare, chronique et grave, médiée par le complément.9 Fabhalta® facilite le traitement en offrant une solution orale et pratique aux patients pour contrôler leur anémie et ainsi réduire considérablement le besoin de transfusions sanguines.1
Environ 10 à 20 personnes sur un million seraient atteintes de HPN dans le monde
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine chronique rare et incapacitante, caractérisée par une hémolyse, une insuffisance de la moelle osseuse et une thrombose, dans des proportions et à des degrés variés.7,9 Les traitements anti-C5 actuels sont administrés par perfusion ou par injection sous-cutanée et ne permettent pas toujours de remédier aux symptômes du HPN. Près de 50 % des patients sous traitement anti-C5 sont susceptibles de souffrir d'une anémie persistante. La majorité (75-89 %) de ceux qui suivent un traitement anti-C5 continuent à ressentir une fatigue exacerbée.7 Les chiffres montrent que sur un million, environ 10 à 20 personnes seraient atteintes de HPN dans le monde.8 Bien que la maladie puisse être diagnostiquée à tout âge, elle l’est souvent chez les personnes entre 30 et 35 ans.8
Une nouvelle technique de soin a un impact positif sur les patients comme les cliniciens
L'approbation par la Commission européenne de Fabhalta® (iptacopan) en tant que première monothérapie orale pour les adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne pourrait changer la pratique des cliniciens et contribuer à soulager le quotidien des patients touchés par l'HPN.
« La HPN peut avoir un impact considérable sur les patients et en raison de symptômes tels que la thrombose et la fatigue, mais également sur le plan émotionnel et psychologique en raison de la gestion quotidienne de la maladie, » dit le professeur Dr Timothy Devos, hématologue à l'UZ Leuven. « Nous nous réjouissons de l'approbation d'une nouvelle option thérapeutique qui changera la pratique et contribuera à améliorer le sort des personnes atteintes de cette maladie chronique. »
« Il s'agit d'une avancée majeure pour les personnes atteintes de HPN en Europe. Nous offrons ainsi la première monothérapie par voie orale capable de réduire les symptômes et les effets de cette pathologie grave. Les patients ont besoin de moins de transfusions sanguines, se sentent moins fatigués et n'ont plus à articuler leur existence autour de leur affection », a déclaré Federico Mambretti, Country Président Novartis Belgique & Luxembourg. « Nous nous engageons à poursuivre le développement d’innovations médicales pour d’autres maladies rares pour lesquelles il n'existe pas de traitement adéquat, afin d'aider davantage de patients. »
Réduction considérable de la fatigue des patients
La Commission européenne a donné son feu vert à la suite d'un avis favorable du comité permanent des médicaments à usage humain (CMUH) en mars 2024. Cet avis s'appuie sur des données probantes issues de la phase III de l'étude « APPLY-PNH » menée chez des patients présentant une anémie résiduelle (hémoglobine <10 g/dl) malgré un traitement antérieur à base d'anti-C5, qui ont ensuite reçu le Fabhalta®. Selon cette étude, les patients affichent une nette amélioration de leurs taux d'hémoglobine (Hb) sans recours aux transfusions de globules rouges. De plus, le taux d'évitement des transfusions est plus élevé que chez ceux ayant poursuivi les traitements anti-C5.1,2 Dans le cadre de l'étude « APPLY-PNH », les patients ont indiqués une amélioration de leur fatigue, mesurée par la méthode d’’évaluation FACIT-F (Évaluation Fonctionnelle de la Thérapie des Maladies Chroniques).1,2 La décision a également été motivée par les résultats de l'étude de la phase III « APPOINT-PNH » chez des patients n'ayant jamais reçu d'inhibiteurs du complément.1,2
Références :
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- Fabhalta. Résumé des caractéristiques du produit (17.05.2024). Consulté le 30 mai 2024. https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2024/20240517162437/anx_162437_fr.pdf
- Risitano AM, Rӧth A, Kulasekararaj A, et al. Oral Iptacopan Monotherapy Has Superior Efficacy to Anti-C5 Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia. Results from the Phase III APPLY-PNH Study. Presented at 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-26, 2023; Paris, France.
- Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Oral Complement Factor B Inhibitor Iptacopan Monotherapy Improves Hemoglobin to Normal/Near-Normal Levels in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Naïve to Complement Inhibitors: Phase III APPOINT-PNH Trial. Presented at: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-36, 2023; Paris, France.
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- Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5
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31 mai 2024, FA-11205469
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Charlotte Herelixka
Gina Volkaert