Novartis orale Fabhalta® (iptacopan) krijgt goedkeuring van de Europese Commissie voor de behandeling van volwassenen met C3-glomerulopathie (C3G)
- Fabhalta® is het enige geneesmiddel met een specifieke indicatie om de onderliggende oorzaak aan te pakken van C3G1, een uiterst zeldzame, progressieve nierziekte 2-5
- Fase III-gegevens toonden een klinisch significante vermindering6 van proteïnurie met 35,1% aan, evenals stabilisatie van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR), een belangrijke maatstaf voor de nierfunctie6-8
- C3G wordt meestal vastgesteld bij jongvolwassenen2-5; ongeveer de helft van de patiënten ontwikkelt nierfalen binnen de 10 jaar na diagnose2-5
Vilvoorde, 24 april 2025 – Novartis kondigt aan dat de Europese Commissie (EC) Fabhalta® (iptacopan) – een eerste in zijn klasse orale Factor B-remmer van de alternatieve complementroute – heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met C3 glomerulopathie (C3G)1. Fabhalta® is het enige geneesmiddel met een indicatie voor C3G. Het richt zich op de onderliggende oorzaak van deze vorm van membranoproliferatieve glomerulonefritis (MPGN). C3G is een progressieve, uiterst zeldzame nierziekte en slaat vaak toe op jonge leeftijd. De ziekte wordt jaarlijks wereldwijd bij ongeveer 1 à 2 mensen per miljoen vastgesteld3-5.
Slechte prognose voor mensen met C3G
Bij C3G veroorzaakt overactivering van de alternatieve route van het complementsysteem – een onderdeel van het aangeboren immuunsysteem – afzettingen van C3-eiwit in de glomeruli van de nieren. Dat is een netwerk van bloedvaten dat afvalstoffen filtert en een vochtoverschot uit het bloed verwijdert. Dat veroorzaakt ontstekingen en glomerulaire schade die resulteert in proteïnurie (eiwit in de urine), hematurie (bloed in de urine) en een verminderde nierfunctie3-5. De prognose voor mensen met C3G is slecht: ongeveer de helft van de patiënten ontwikkelt binnen 10 jaar na diagnose nierfalen, waarna levenslange dialyse en/of een niertransplantatie2-5 nodig is.
Een gerichte behandeling die de levenskwaliteit kan verbeteren
“De goedkeuring van iptacopan voor de behandeling van C3-glomerulopathie door het Europees Geneesmiddelenbureau betekent een belangrijke vooruitgang voor patiënten die aan de ziekte lijden en voor hun naasten, evenals voor de gehele medische gemeenschap”, zegt prof. dr. Johann Morelle, hoofd van de afdeling Nefrologie en hoogleraar Geneeskunde aan het CHU UCL Namur. “Iptacopan is een oraal in te nemen complementremmer die de glomerulaire ontsteking en het verlies van eiwitten via de urine vermindert, waardoor de progressie naar nierfalen bij patiënten met C3-glomerulopathie wordt vertraagd. Deze gerichte behandeling, die de levenskwaliteit kan verbeteren van mensen die door deze verwoestende ziekte zijn getroffen, is het eerste en momenteel enige erkende medicijn voor de behandeling van C3-glomerulopathie.”
Nierziektepijplijn om in een vroeger ziektestadium te kunnen ingrijpen
Novartis bouwt voort op een ervaring van 40 jaar die begon met niertransplantaties en heeft als missie om doorbraken te realiseren en de nefrologische gezondheidszorg te transformeren, te beginnen met nierziekten waarvoor aanzienlijke onvervulde behoeften bestaan. Historisch gezien kregen deze aandoeningen beduidend minder financiering en onderzoek, wat heeft geleid tot een waaier aan behandelingen die vooral worden gebruikt als de ziekte al in een vergevorderd stadium is – een ziektefase die vaak gepaard gaat met zware fysieke, emotionele en financiële lasten.
De pijplijn van Novartis richt zich op de onderliggende ziekteoorzaken, met als doel de gezondheid van de nier te beschermen en dialyse en/of transplantatie uit te stellen of te voorkomen. Het doel is om patiënten te helpen hun leven weer te leiden zoals ze dat zelf willen – of dat nu op het werk, op school of met dierbaren is. Door samen te werken met patiënten, pleitbezorgers, clinici en beleidsmakers streeft Novartis ernaar de bewustwording te vergroten, diagnoses te versnellen en patiënten sneller de juiste zorg te bieden.
Fabhalta® is goedgekeurd en wordt terugbetaald in België voor volwassenen bij de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Daarnaast werd het Belgische dossier voor de terugbetaling bij C3-glomerulopathie (C3G) ingediend.
Voor het volledige persbericht (in het Engels) met meer informatie over de gegevens van de klinische studie en over de realisaties van Novartis op het gebied van nieraandoeningen, kunt u hier terecht.
Referenties
- Fabhalta SmPC – Fabhalta SmPC
- Schena FP, Esposito P, Rossini M. A Narrative Review on C3 Glomerulopathy: A Rare Renal Disease. Int J Mol Sci. 2020;21(2):525.
- Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. C3 Glomerulopathy. GeneReviews® [Internet]. Updated 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024. Beschikbaar via: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1425/. Laatste toegang in februari 2025.
- Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100(4S):S1-S276.
- Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy – Understanding a Rare Complement-Driven Renal Disease. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143. doi:10.1038/s41581-018-0107-2
- Kavanagh D, Bomback A, Vivarelli M, et al. Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients with C3 Glomerulopathy: Results from the Phase 3 APPEAR-C3G Trial. Presented at European Renal Association (ERA) Congress; May 25, 2024; Stockholm, Sweden.
- Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Efficacy and safety of iptacopan in patients with C3 glomerulopathy: 12-Month results from the Phase 3 APPEAR-C3G study. Gepresenteerd tijdens de American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; October 23-27, 2024; San Diego, CA.
- Bomback AS, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Alternative Complement Pathway Inhibition with Iptacopan for the Treatment of C3 Glomerulopathy – Study Design of the APPEAR-C3G Trial. Kidney Int Rep. 2022;7(10):2150-2159. doi:10.1016/j.ekir.2022.07.004
FA-11404857, 17 april 2025