Novartis oral Fabhalta® (iptacopan) reçoit l'approbation de la Commission européenne pour le traitement des adultes atteints de glomérulopathie C3 (C3G)

Vilvorde, le 24 avril 2025 – Novartis annonce que la Commission européenne (CE) a approuvé Fabhalta® (iptacopan) – un inhibiteur du Facteur B de la voie alternative du complément, premier de sa classe, administré par voie orale ​ – ​ pour le traitement des adultes atteints de glomérulopathie C3 (C3G)¹. Fabhalta® est le seul médicament indiqué pour le traitement de C3G. Il cible la cause sous-jacente de cette forme de glomérulonéphrite membranoproliférative (MPGN). La C3G est une maladie rénale progressive et extrêmement rare qui frappe souvent à un jeune âge. La maladie est diagnostiquée chez environ 1 à 2 personnes par million dans le monde chaque année.^3-5

Mauvais pronostic pour les personnes atteintes de C3G

Dans le cas de la C3G, une suractivation de la voie alterne du système de complément, qui fait partie du système immunitaire inné, entraîne l’accumulation de dépôts de la protéine C3 dans les glomérules rénaux. Ces glomérules sont un réseau de vaisseaux sanguins responsables de filtrer les déchets et d’éliminer les excès de liquides dans le sang. Ce processus déclenche des inflammations et des lésions glomérulaires, se traduisant par une protéinurie (protéines dans les urines), une hématurie (sang dans les urines) et une diminution de la fonction rénale³⁻⁵. Le pronostic des personnes atteintes de C3G est sombre : environ la moitié des patients développent une insuffisance rénale dans les 10 ans suivant le diagnostic, après quoi une dialyse à vie et/ou une greffe de rein^2-5 sont nécessaires.

Un traitement ciblé qui peut améliorer la qualité de vie

« L’approbation de l’iptacopan pour le traitement de la glomérulopathie à C3 par l’Agence européenne des médicaments représente une avancée majeure pour les patients souffrant de cette maladie, leurs proches, ainsi que pour l’ensemble de la communauté médicale », selon le Prof. Dr. Johann Morelle, chef du service de Néphrologie et Professeur de Médecine au CHU UCL Namur. « L’iptacopan est un inhibiteur du complément qui, pris par voie orale, réduit l’inflammation glomérulaire et la perte de protéines dans les urines, ralentissant ainsi la progression vers l’insuffisance rénale chez les patients atteints de glomérulopathie à C3. Ce traitement ciblé, capable d’améliorer la qualité de vie des personnes touchées par cette maladie dévastatrice, est le premier et actuellement le seul médicament reconnu pour le traitement de la glomérulopathie à C3. »

Développements en cours autour des pathologies rénales permettant d'intervenir à un stade plus précoce de la maladie

S’appuyant sur un héritage de plus de 40 ans qui a débuté dans le domaine de la transplantation, Novartis s'est donné pour mission de réaliser des avancées majeures et de transformer la prise en charge dans le domaine de la santé néphrologique, en commençant par les maladies rénales où les attentes sont importantes. Historiquement, ces pathologies ont reçu moins de financement et de recherche, ce qui a abouti à un paysage thérapeutique principalement centré sur la gestion réactive ou les stades avancés de la maladie, entraînant souvent des charges physiques, émotionnelles et financières considérables. ​

Le pipeline de Novartis cible les causes sous-jacentes des maladies, avec l’objectif de préserver la santé rénale et de retarder, voire d’éviter, la dialyse et/ou la transplantation. L’objectif étant d’aider les patients à retrouver une vie normale, que ce soit au travail, à l'école ou avec leurs proches. En collaborant avec les patients, les associations, les cliniciens et les décideurs politiques, Novartis vise à renforcer la sensibilisation, accélérer le diagnostic et permettre aux patients d’avoir accès aux soins appropriés, plus rapidement.

Fabhalta® est approuvé et remboursé en Belgique pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez l’adulte. Par ailleurs, le dossier de remboursement belge pour la glomérulopathie à C3 (C3G) a été soumis aux autorités.

Consultez ce lien pour lire le communiqué de presse complet (en anglais), incluant davantage d’informations sur les données des études cliniques et sur l’engagement de Novartis dans les maladies rénales

Références

FA-11404857, 17 avril 2025