Novartis krijgt goedkeuring van de Europese Commissie voor Fabhalta® (iptacopan), de eerste orale monotherapie voor volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie
Fabhalta® houdt bloedarmoede onder controle en vermindert nood aan bloedtransfusies drastisch1,2
- De goedkeuring van de Europese Commissie (EC) is gebaseerd op robuuste fase III-data, van onder andere de APPLY-PNH-studie, die sterkere hemoglobineverbetering zonder bloedtransfusies aantonen bij behandeling met Fabhalta® ten opzichte van anti-C5-therapie.2-6
- Ondanks anti-C5-therapie blijft een groot deel van de patiënten anemisch, vermoeid en afhankelijk van bloedtransfusies.7
- Naar schatting leven wereldwijd ongeveer 10 tot 20 mensen per miljoen met PNH.8
Vilvoorde, 31 mei 2024 – De Europese Commissie (EC) heeft Fabhalta® (iptacopan) goedgekeurd als eerste orale monotherapie voor volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Zowel PNH-patiënten behandeld met complementremmers als PNH-patiënten die nog niet behandeld zijn en hemolytische anemie hebben, komen hiervoor in aanmerking. PNH is een zeldzame, chronische en ernstige complementgemedieerde bloedziekte.9 Fabhalta® vereenvoudigt de behandeling door patiënten een gemakkelijke orale therapie te bieden om bloedarmoede onder controle te houden en de behoefte aan bloedtransfusies drastisch te verminderen.1
Zo’n 110 à 220 mensen in België lijden aan PNH
Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeldzame en invaliderende chronische bloedziekte die gekenmerkt wordt door hemolyse, beenmergfalen en trombose in verschillende combinaties en gradaties.7,9 De huidige anti-C5-behandelingen worden toegediend via een infuus of onderhuidse injectie en houden de PNH-symptomen niet altijd onder controle. Tot 50% van de patiënten die een anti-C5-behandeling volgen, kan aanhoudende bloedarmoede hebben. De meerderheid (75-89%) van de patiënten die een anti-C5-behandeling volgen blijft vermoeid.7 Naar schatting leven wereldwijd ongeveer 10 tot 20 mensen per miljoen met PNH.8 Hoewel PNH op elke leeftijd gediagnosticeerd kan worden, wordt de diagnose vaak gesteld bij mensen tussen de leeftijd van 30 en 35 jaar.8
Nieuwe behandelmethode kent een positieve impact op patiënten en clinici
De goedkeuring door de Europese Commissie van Fabhalta® (iptacopan) als eerste orale monotherapie voor volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie kan de praktijk veranderen voor clinici en de last helpen verlichten die het leven met PNH voor patiënten met zich meebrengt.
“PNH kan een enorme impact hebben op patiënten door symptomen als trombose en vermoeidheid, maar ook op emotioneel en psychologisch vlak door de dagelijkse behandeling van de ziekte”, aldus prof. dr. Timothy Devos, hematoloog aan UZ Leuven. “We zijn blij dat er een extra en practice-changing behandelingsoptie is goedgekeurd die de resultaten van de mensen die leven met deze levenslange aandoening kan helpen verbeteren.”
“Dit is een belangrijke doorbraak voor mensen met PNH in heel Europa. Wij bieden daarmee de eerste orale monotherapie die de symptomen en de impact van deze zware ziekte kan verminderen. Patiënten hebben minder bloedtransfusies nodig, voelen zich minder moe en hoeven hun leven niet meer in te richten rond hun ziekte”, zegt Federico Mambretti, Country President Novartis België & Luxemburg. "We zetten ons in om medische innovaties te ontwikkelen voor andere zeldzame aandoeningen waarvoor er nog geen doeltreffende behandelingen bestaan, zodat we meer patiënten kunnen helpen.”
Verbeteringen op het vlak van vermoeidheid bij patiënten
De goedkeuring van de Europese Commissie werd gegeven na een positief CHMP-advies in maart 2024. Die was gebaseerd op robuuste gegevens van de fase III-studie APPLY-PNH bij patiënten met restanemie (hemoglobine <10 g/dL) ondanks eerdere anti-C5-behandeling, die overstapten op Fabhalta®. Het onderzoek toonde een sterkere verbetering van hemoglobine (Hb) zonder RBC-transfusies aan en een beter transfusievermijdingspercentage dan patiënten die anti-C5-behandelingen bleven gebruiken.1,2 Bij APPLY-PNH rapporteerden patiënten verbeteringen in vermoeidheid zoals gemeten volgens de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue [FACIT-F]-scores.1,2 Het besluit werd ook ondersteund door de resultaten uit de fase III-studie APPOINT-PNH bij complementremmer-naïeve patiënten.1,2
Referenties:
- Peffault de Latour R, Röth A, Kulasekararaj AG, Han B, Scheinberg P, Maciejewski JP et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. New England Journal of Medicine. 2024 Mar 14;390(11):994-1008.
- Fabhalta. Samenvatting van de productkenmerken (17.05.2024). Geraadpleegd op 30 mei 2024. https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2024/20240517162437/anx_162437_nl.pdf
- Risitano AM, Rӧth A, Kulasekararaj A, et al. Oral Iptacopan Monotherapy Has Superior Efficacy to Anti-C5 Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia. Results from the Phase III APPLY-PNH Study. Presented at 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-26, 2023; Paris, France.
- Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Oral Complement Factor B Inhibitor Iptacopan Monotherapy Improves Hemoglobin to Normal/Near-Normal Levels in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Naïve to Complement Inhibitors: Phase III APPOINT-PNH Trial. Presented at: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-36, 2023; Paris, France.
- Risitano AM, Röth A, Soret J, et al. Addition of iptacopan, an oral factor B inhibitor, to eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and active haemolysis: an open-label, single-arm, phase 2, proof-of-concept trial. Lancet Haematol. 2021;8(5):e344-e354. doi:10.1016/S2352-3026(21)00028-4
- Jang JH, Wong L, Ko BS, et al. Iptacopan monotherapy in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a 2-cohort open-label proof-of-concept study. Blood Adv. 2022;6(15):4450-4460. doi:10.1182/bloodadvances.2022006960
- Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5
- Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348.
- Schrezenmeier H, Kulasekararaj A, Mitchell L, et al. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naïve to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Ther Adv Hematol. 2020;11:2040620720966137. doi:10.1177/2040620720966137
27 mei 2024 - 451411