Goed nieuws voor SMA patiënten in België
Eenmalige gentherapie Zolgensma® vanaf 1 december terugbetaald
- Terugbetaling van Zolgensma® biedt hoop voor kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA) en hun families in België. De therapie biedt aanzienlijke klinische vooruitgang en verbeterde levenskwaliteit.1 ,2
- Zolgensma® is de enige eenmalige gentherapie die de genetische oorzaak van SMA rechtstreeks aanpakt.
- Novartis Gene Therapies is verheugd over het akkoord met de Belgische autoriteiten om patiënten die in aanmerking komen, en hun families, toegang te geven tot Zolgensma®.
Novartis Gene Therapies kondigt vandaag aan dat de Belgische autoriteiten de terugbetaling van Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) goedgekeurd hebben. Zolgensma® is de enige eenmalige gentherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). De therapie wordt in België terugbetaald vanaf 1 december 2021 voor symptomatische SMA type 1 en pre-symptomatische patiënten met twee of drie kopieën van het SMN2-gen, die minder dan 13,5 kg wegen of jonger zijn dan 2 jaar*. De beslissing van de Belgische autoriteiten is een erkenning van de waarde die Zolgensma® aan patiënten en hun families biedt.
Aanzienlijke klinische vooruitgang en levenskwaliteit voor SMA-patiënten
De goedkeuring voor de terugbetaling van Zolgensma® in België is een belangrijke mijlpaal voor patiënten. Artsen krijgen hiermee de kans om SMA-patiënten die in aanmerking komen, te behandelen met een eenmalige therapie in plaats van een levenslange behandeling. Wanneer zo vroeg mogelijk toegediend, kan Zolgensma® bij patiënten de motorische functies, zoals zitten, staan en lopen, en ook slikken en ademhalen, verbeteren.3
“De beschikbaarheid van Zolgensma® betekent in de eerste plaats een transformatie van de behandeling van SMA-patiënten. Het is een therapeutische oplossing die ontwikkeld werd om de hoofdoorzaak van deze verwoestende ziekte aan te pakken en moet slechts één keer in het leven van de patiënt toegediend worden. Dankzij deze eenmalige behandeling zetten we een nieuwe standaard in de behandeling van SMA in België”, zegt Karel Fol, Country Manager Benelux van Novartis Gene Therapies.
Prof. dr. Liesbeth De Waele, Kinderneurologie UZ Leuven NMRC Kinderen: “We zijn erg tevreden met deze bijkomende therapeutische mogelijkheid voor de Belgische patiënten met SMA. Deze behandeling kan namelijk echt het verschil maken voor de jonge patiënten die presymptomatisch of zeer snel na het optreden van klachten behandeld worden.”
Eenmalige behandeling pakt hoofdoorzaak van SMA aan
In Europa worden elk jaar ongeveer 550-600 kinderen met SMA geboren, in België zijn er dat een tiental.
Zolgensma® is ontwikkeld om de onderliggende genetische oorzaak van SMA rechtstreeks aan te pakken. In tegenstelling tot de huidige levenslange standaardbehandeling4 voor SMA zullen patiënten die in aanmerking komen voor terugbetaling een eenmalige toediening van Zolgensma® krijgen via een intraveneus infuus. De gentherapie vervangt de functie van het ontbrekende of niet-werkende SMN1-gen5 en heeft een aanzienlijk therapeutisch voordeel aangetoond bij pre-symptomatische en symptomatische SMA.6 De levenskwaliteit van patiënten die met Zolgensma® behandeld worden gaat er ook op vooruit. Een vroegtijdige behandeling kan motorische functies zoals slikken en ademen verbeteren. Het bereiken van deze mijlpalen was eerder ongezien in de natuurlijke geschiedenis van de ziekte en houden, tot op heden, meer dan vijf jaar na de toediening aan.7
Over Spinale Musculaire Atrofie (SMA)
Spinale musculaire atrofie (SMA) is een zeldzame, verwoestende genetische ziekte die leidt tot progressieve spierzwakte en verlamming en, wanneer onbehandeld, in de meest ernstige vormen tot permanente beademing of sterfte in 90% van de gevallen voor de leeftijd van twee jaar.8,9 SMA is de voornaamste genetische oorzaak van kindersterfte en wordt veroorzaakt door een gebrek aan een functioneel SMN1-gen, dat leidt tot een progressief en onomkeerbaar verlies van motorische neuronen, waardoor de motorische functies, zoals zitten, kruipen of lopen, maar ook ademhalen en slikken worden aangetast.10,11
* De volledige terugbetalingsvoorwaarden zijn beschikbaar op www.riziv.fgov.be vanaf 1 december 2021.
Referenties:
1-3-5-6-7 STR1VE-US, STR1VE-EU, START, START LTFU, SPR1NT, SAFETY and RESTORE clinical data on file, STR1VE data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/str1ve-trial-efficacy/, START data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/start-trial-efficacy/, START LFTU data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/start-long-term-follow-up-study-efficacy/, SPR1NT data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/spr1nt-trial-efficacy/, SAFETY data: https://www.zolgensma-hcp.com/about-zolgensma/safety/, early findings on RESTORE registry were presented on the MDA conference: https://mdaconference.org/node/1156 and https://mdaconference.org/node/1156
2-4 European Medicines Agency (EMA). European Public Assessment Report (EPAR). Zolgensma. https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/zolgensma-epar-public-assessment-report_en.pdf
8 Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895–908, Advances and challenges in developing a therapy for spinal muscular atrophy.pdf
9 Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P. et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83(9):810-7, Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials.pdf
10 Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, et al. Eur J Hum Genet. 2012;20(1):27-32.4, Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis.pdf
11 Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891, Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (nih.gov).pdf
BE2110074562
Over Novartis Gene Therapies
Novartis Gene Therapies herontdekt geneeskunde om het leven van mensen die lijden aan zeldzame genetische ziekten te veranderen. We maken gebruik van geavanceerde technologie om veelbelovende gentherapieën om te zetten in behandelingen die hun doeltreffendheid bewezen hebben, te beginnen met onze baanbrekende intraveneuze gentherapie voor Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Onze sterk ontwikkelde, op AAV-gebaseerde pijplijn brengt ook behandelingen voor het Syndroom van Rett en ataxie van Friedreich dichterbij. We beschikken over ’s werelds grootste productiefaciliteit voor gentherapieën die zich reeds bewezen heeft op commercieel vlak, wat ons in staat stelt kwalitatieve gentherapieën op grote schaal aan te bieden aan patiënten over de hele wereld.
Zolgensma Bijsluiter
PDF 247 KB