Fabhalta®, la première monothérapie orale pour le traitement de l’HPN, remboursée en Belgique
Fabhalta® (iptacopan) améliore l’anémie et réduit le besoin de transfusions sanguines
- À partir du 1er novembre, les patients et les médecins disposeront d’une option de traitement supplémentaire et facile à administrer avec Fabhalta®. En réduisant le nombre de transfusions sanguines et en améliorant considérablement l’état de fatigue, Fabhalta® a un impact significatif sur la qualité de vie des personnes atteintes d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).1-5
- Fabhalta® démontre une amélioration importante de l'hémoglobine sans transfusions sanguines, basée sur des données de phase III solides (études APPLY-PNH & APPOINT-PNH).2,6-7
- On estime qu'environ 110 à 220 personnes en Belgique vivent avec l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie rare et chronique.8
Vilvorde, 31 octobre 2024 – À partir du 1er novembre, Fabhalta® (iptacopan) sera remboursé pour les patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) avec anémie hémolytiquea.2,3 L’HPN est une maladie sanguine rare et chronique dans laquelle le système immunitaire attaque et décompose les globules rouges.2,9 Fabhalta® facilite le traitement en offrant une monothérapie orale – la première pour le traitement de l’HPN – et pratique aux patients pour améliorer leur anémie et réduire le besoin de transfusions sanguines.1 Ainsi, ils sont moins dépendants des thérapies invasives, ce qui a un impact positif sur leur qualité de vie.4,5
Diagnostic souvent posé chez les jeunes trentenaires
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine rare, chronique et grave, qui se caractérise par une hémolyse médiée par le complément.10 Les personnes atteintes d’HPN présentent une mutation acquise dans certaines de leurs cellules souches hématopoïétiques qui les amène à produire des globules rouges susceptibles d’être détruits prématurément par le système du complément.4,10 Cela conduit à une hémolyse intravasculaire et extravasculaire, qui provoque une anémie, une thrombose, de la fatigue et d’autres symptômes invalidants.4,10 L’HPN présente un besoin médical important qui n’est pas comblé par les thérapies anti-C5. Malgré le traitement par anti-C5, une proportion de personnes atteintes d’HPN restent anémiques et certaines restent dépendantes des transfusions sanguines.4 Les chiffres montrent que sur un million, environ 10 à 20 personnes seraient atteintes de HPN dans le monde.10 Bien que l’HPN puisse se développer à tout âge, elle est souvent diagnostiquée chez les personnes âgées de 30 à 35 ans.10
Un traitement qui peut améliorer la qualité de vie des patients
Le remboursement de Fabhalta® est une bonne nouvelle pour les patients. Grâce à la thérapie orale, ils n’ont pas à subir de traitement invasif, ce qui a un impact positif sur leur qualité de vie.4,5
« Nous croyons que les personnes atteintes d’HPN ne devraient pas se contenter de « assez bon » et d’un fardeau de symptômes « acceptable ». La barre doit être placée plus haut. C’est à partir de cette motivation que nous nous engageons à développer des innovations médicales pour des maladies rares pour lesquelles il n'existe pas de traitement médical adéquat comme l’HPN, afin d’améliorer la qualité de vie de davantage de patients », dit Federico Mambretti, Country Président Novartis Belgique & Luxembourg.
Des études montrent une amélioration de la fatigue et une réduction des transfusions sanguines
Fabhalta® est un inhibiteur proximal du complément qui cible le facteur B. En bloquant le facteur B, Fabhalta® empêche l'activation de la voie alterne de la cascade du complément, ce qui réduit l'hémolyse intravasculaire et extravasculaire et améliore les symptômes de l'HPN.1,2 L’étude de phase III APPLY-PNH chez des patients présentant une anémie résiduelle (hémoglobine <10 g/dL) malgré un traitement anti-C5 antérieur, qui sont passés à Fabhalta®, a montré des résultats positifs. Selon cette étude, les patients affichent une nette amélioration de leurs taux d'hémoglobine (Hb) sans recours aux transfusions de globules rouges. De plus, le taux d'évitement des transfusions est plus élevé que chez ceux ayant poursuivi les traitements anti-C5.1,2 Dans le cadre de l'étude APPLY-PNH, les patients ont indiqués une amélioration de leur fatigue, mesurée par la méthode d’’évaluation FACIT-F (Évaluation Fonctionnelle de la Thérapie des Maladies Chroniques).1,2 La décision a également été motivée par les résultats de l'étude de la phase III APPOINT-PNH chez des patients n'ayant jamais reçu d'inhibiteurs du complément.1,2
a Conditions de remboursement: Fabhalta® (iptacopan) sera remboursé pour les patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et qui
- sont naïfs de traitement par inhibiteur du complément et présentent une hémolyse et des symptômes cliniques ;
- restent anémiques (Hb<10,5 g/dl) malgré un traitement par un inhibiteur C5 et/ou C3 pendant au moins les 3 derniers mois ;
- qui présentent une réponse clinique satisfaisante (Hb ≥ 10,5 g/dl) suite à un traitement par un inhibiteur C5 et/ou C3 pendant au moins les 3 derniers mois mais chez qui un traitement PO serait préférable par rapport à un traitement IV/SC pour des raisons socioprofessionnelles motivées.
Références
- Peffault de Latour R, Röth A, Kulasekararaj AG, Han B, Scheinberg P, Maciejewski JP et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. New England Journal of Medicine. 2024 Mar 14;390(11):994-1008.
- Fabhalta. Résumé des caractéristiques du produit (03.10.2024). Consulté le 24 octobre 2024. https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2024/20240517162437/anx_162437_fr.pdf
- Remboursement de Fabhalta en vigueur à partir du 1er novembre : notification par le ministre des Affaires sociales et de la Santé publique le 17 septembre 2024. Les conditions de remboursement complètes sont disponibles sur inami.fgov.be à partir du 1er novembre 2024.
- Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5
- De Castro C, Scheinberg P, et al. Patient Experience Interviews with a Novel Treatment Iptacopan for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Blood. 2023;142(1): 7339.
- Risitano AM, Rӧth A, Kulasekararaj A, et al. Oral Iptacopan Monotherapy Has Superior Efficacy to Anti-C5 Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia. Results from the Phase III APPLY-PNH Study. Presented at 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-26, 2023; Paris, France.
- Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Oral Complement Factor B Inhibitor Iptacopan Monotherapy Improves Hemoglobin to Normal/Near-Normal Levels in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Naïve to Complement Inhibitors: Phase III APPOINT-PNH Trial. Presented at: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-36, 2023; Paris, France.
- Extrapolation à la Belgique sur la base de: Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348.
- Schrezenmeier H, Kulasekararaj A, Mitchell L, et al. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naïve to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Ther Adv Hematol. 2020;11:2040620720966137. doi:10.1177/2040620720966137
- Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348.
25 octobre 2024, FA-11298566