Fabhalta® (iptacopan) remboursé en Belgique : un nouvel espoir pour les adultes atteints de C3G grâce à un traitement qui agit sur la cause de la maladie.

Vilvorde, le 30 octobre 2025 – Novartis annonce le remboursement en Belgique de Fabhalta® (iptacopan) à partir du 1er novembre 2025, un inhibiteur du Facteur B de la voie alterne du complément, premier de sa classe, administré par voie orale – indiqué pour le traitement des adultes atteints de C3G, en association avec un inhibiteur du système rénine-angiotensine (SRA) ou chez les patients intolérants aux inhibiteurs du SRA ou chez lesquels un inhibiteur du SRA est contre-indiqué¹. Fabhalta® est le seul médicament approuvé et remboursé pour le traitement de C3G qui cible la cause sous-jacente de cette forme de glomérulonéphrite membranoproliférative (MPGN). La C3G est une maladie rénale progressive et extrêmement rare qui survient souvent à un jeune âge. La maladie est diagnostiquée chez environ 1 à 2 personnes par million dans le monde chaque année.^3-5

Pronostic défavorable pour les personnes atteintes de C3G

Dans le cas de la C3G, une suractivation de la voie alterne du système de complément, qui fait partie du système immunitaire inné, entraîne l’accumulation de dépôts de la protéine C3 dans les glomérules rénaux. Ces glomérules sont un réseau de vaisseaux sanguins responsables de filtrer les déchets et d’éliminer les excès de liquides dans le sang. Ce processus déclenche une inflammation et des lésions glomérulaires, se traduisant par une protéinurie (protéines dans les urines), une hématurie (sang dans les urines) et une diminution de la fonction rénale³⁻⁵. Environ la moitié des patients développent une insuffisance rénale dans les 10 ans suivant le diagnostic, après quoi une dialyse à vie et/ou une greffe de rein sont nécessaires^2-5.
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Un tournant majeur dans le traitement de la C3G : un nouvel espoir pour les patients

“Une partie importante des patients atteints de C3G évolueront in fine vers une insuffisance rénale. Ces patients ont souvent une rechute de la maladie après une transplantation rénale, en raison de l'absence actuelle de traitement efficace. L’arrivée de l’iptacopan change la pratique clinique et constitue une véritable révolution dans la prise en charge de la C3G, car il s’agit du premier traitement remboursé et fondé sur des données probantes pour cette maladie, agissant directement sur sa pathogenèse. Les études ont montré que l’iptacopan améliore significativement les résultats cliniques, y compris la qualité de vie avant et après la transplantation rénale. Son arrivée marque donc un tournant majeur dans le traitement des patients atteints de C3G.” – déclare le Prof. Dr B. Sprangers, néphrologue à l’hôpital ZOL (Genk)

Les études cliniques montrent qu’un traitement par Fabhalta®, traitement par voie orale, à raison de deux prises quotidiennes, entraîne une réduction de 35,1 % de la protéinurie par rapport au placebo après six mois, ainsi qu’une stabilisation de la fonction rénale, avec des améliorations précoces visibles dès 14 jours après le début de la thérapie⁶ tout en offrant un profil de sécurité favorable⁹. Le remboursement peut être demandé par tous les néphrologues, tant pour les patients atteints de C3G avec des reins natifs que pour ceux présentant une récidive après une transplantation¹⁰. ​
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Prendre en charge les maladies rénales à un stade plus précoce

S’appuyant sur un héritage de plus de 40 ans dans la néphrologie, Novartis entend redéfinir les standards en ciblant les maladies rénales rares présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits. Jusqu’à présent, les traitements ciblaient principalement les stades avancés de la maladie, au cours desquels les patients sont souvent confrontés à une lourde charge physique, émotionnelle et financière.

Novartis souhaite changer cela en s’attaquant aux causes sous-jacentes des maladies rénales et en protégeant la santé rénale, afin de retarder ou d’éviter la dialyse et/ou la transplantation. L’objectif étant d’aider les patients à redonner forme à leur vie à leur manière, que ce soit au travail, à l’école ou avec leurs proches. En collaborant avec les patients, les cliniciens et les décideurs politiques, Novartis vise à renforcer la sensibilisation, à accélérer les diagnostics et permettre aux patients d’avoir accès aux soins appropriés, plus rapidement.

Avec ce remboursement, Novartis réaffirme son engagement à améliorer les soins standards pour les maladies rénales rares et à rendre les traitements innovants accessibles aux patients qui en ont le plus besoin. ​
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A propos de l’étude APPEAR-C3G

L’étude de phase III APPEAR-C3G est la première étude clinique randomisée spécifiquement consacrée à la C3G. Elle a évalué l’efficacité et la sécurité d’administration orale biquotidienne de Fabhalta® (iptacopan) chez des patients adultes atteints de C3G⁹. L’étude comprenait une phase de traitement randomisée et en double aveugle de six mois, comparant Fabhalta® à placebo, les deux associés à des soins de support. Cette phase a été suivie d’une période de traitement ouverte de six mois, durant laquelle tous les participants ont reçu Fabhalta®. Grâce aux résultats positifs en termes d’efficacité et à un profil de sécurité acceptable, l’iptacopan représente une solution prometteuse face au besoin non satisfait d’un traitement ciblé pour la C3G. Informations détaillées sur l’étude : Oral iptacopan therapy in patients with C3 glomerulopathy ​
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Critères de remboursement¹⁰

Conditions pour demander le remboursement lors de l’initiation de traitement. ​
​Le patient doit répondre à tous les critères suivants :

Conditions de prolongation du traitement et de son remboursement (annuellement)
​Le patient répond simultanément à tous les critères suivants :

FA-11544039 – 27/10/2025

​Références: