Fabhalta®, eerste orale monotherapie voor de behandeling van PNH, terugbetaald in België
Fabhalta® (iptacopan) verbetert anemie en vermindert nood aan bloedtransfusies
- Vanaf 1 november krijgen patiënten en artsen er een extra en makkelijk toe te dienen behandelingsoptie bij met Fabhalta®. Door de vermindering van het aantal bloedtransfusies en het aanpakken van vermoeidheid, heeft Fabhalta® een belangrijke impact op de levenskwaliteit van mensen die leven met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).1-5
- Fabhalta® toont een sterke hemoglobineverbetering zonder bloedtransfusies gebaseerd op robuuste fase III-data (APPLY-PNH- & APPOINT-PNH-studies).2,6-7
- Naar schatting lijden zo’n 110 à 220 mensen in België aan de zeldzame en chronische bloedziekte paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).8
Vilvoorde, 31 oktober 2024 – Vanaf 1 november wordt Fabhalta® (iptacopan) terugbetaald voor volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) met hemolytische anemiea.2,3 PNH is een zeldzame en chronische bloedziekte waarbij het immuunsysteem rode bloedcellen aanvalt en afbreekt.2,9 Fabhalta® vereenvoudigt de behandeling door patiënten een gemakkelijke orale monotherapie – de eerste voor de behandeling van PNH – te bieden om anemie te verbeteren en de behoefte aan bloedtransfusies te verminderen.1 Ze zijn daardoor minder afhankelijk van invasieve therapieën, wat een positieve invloed heeft op hun levenskwaliteit.4,5
Diagnose vaak gesteld bij jonge dertigers
Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeldzame, chronische en ernstige complement-gemedieerde bloedaandoening.10 Mensen met PNH hebben een verworven mutatie in sommige van hun hematopoëtische stamcellen waardoor ze rode bloedcellen produceren die vatbaar zijn voor voortijdige vernietiging door het complementsysteem.4,10 Dat leidt tot intravasculaire en extravasculaire hemolyse, die anemie, trombose, vermoeidheid en andere slopende symptomen veroorzaken.4,10 PNH heeft een aanzienlijke onvervulde behoefte die niet wordt aangepakt door anti-C5-therapieën. Ondanks behandeling met anti-C5's blijft een deel van de mensen met PNH anemisch en sommigen blijven afhankelijk van bloedtransfusies.4 Naar schatting leven wereldwijd ongeveer 10 tot 20 mensen per miljoen met PNH.10 Hoewel PNH zich op elke leeftijd kan ontwikkelen, wordt het vaak gediagnosticeerd bij mensen tussen 30 en 35 jaar.10
Een behandeling die de levenskwaliteit van patiënten kan verbeteren
De terugbetaling van Fabhalta® is positief nieuws voor patiënten. Door de orale therapie hoeven ze geen invasieve therapie te ondergaan en dat heeft een positieve invloed op hun levenskwaliteit.4,5
“We geloven dat mensen met PNH geen genoegen moeten nemen met ‘goed genoeg’ en een ‘acceptabele’ symptoomlast. De lat moet hoger liggen. Het is vanuit die motivatie dat we ons inzetten om medische innovaties te ontwikkelen voor zeldzame aandoeningen met een onvervulde medische behoefte zoals PNH, zodat we de levenskwaliteit van meer patiënten kunnen verbeteren”, zegt Federico Mambretti, Country President Novartis België & Luxemburg.
Studies tonen verbetering van vermoeidheid en vermindering van bloedtransfusies aan
Fabhalta® is een proximale complementremmer van Factor B. Door remming van Factor B voorkomt Fabhalta® de activering van de alternatieve route van de complementcascade, wat de intravasculaire en extravasculaire hemolyse vermindert en de symptomen van PNH verbetert.1,2 De fase III-studie APPLY-PNH bij patiënten met restanemie (hemoglobine <10 g/dL) ondanks eerdere anti-C5-behandeling, die overstapten op Fabhalta®, toonde positieve resultaten. Zo bleek er een sterkere verbetering van hemoglobine (Hb) zonder RBC-transfusies en een beter transfusievermijdingspercentage dan patiënten die anti-C5-behandelingen bleven gebruiken.1,2 Bij APPLY-PNH rapporteerden patiënten verbeteringen in vermoeidheid zoals gemeten volgens de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue [FACIT-F]-scores.1,2 Het besluit werd ook ondersteund door de resultaten uit de fase III-studie APPOINT-PNH bij complementremmer-naïeve patiënten.1,2
a Terugbetalingsvoorwaarden: Fabhalta® (iptacopan) wordt terugbetaald voor volwassen patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die:
- naïef zijn aan behandeling met een complementremmer en hemolyse en klinische symptomen vertonen;
- anemisch blijven (Hb<10,5 g/dl) ondanks behandeling met een C5- en/of C3-remmer gedurende ten minste 3 maanden;
- een voldoende klinische respons vertonen (Hb ≥ 10,5 g/dl) onder behandeling met een C5- en/of C3-remmer gedurende ten minste 3 maanden maar voor wie om gemotiveerde sociaal-professionele redenen een orale behandeling de voorkeur heeft boven een IV/SC-behandeling.
Referenties
- Peffault de Latour R, Röth A, Kulasekararaj AG, Han B, Scheinberg P, Maciejewski JP et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. New England Journal of Medicine. 2024 Mar 14;390(11):994-1008.
- Fabhalta. Samenvatting van de productkenmerken (03.10.2024). Geraadpleegd op 24 oktober 2024. https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2024/20240517162437/anx_162437_nl.pdf
- Terugbetaling Fabhalta effectief vanaf 1 november 2024: notificatie door de Minister van Sociale zaken en Volksgezondheid op 17 september 2024. De volledige terugbetalingsvoorwaarden zijn terug te vinden op riziv.fgov.be vanaf 1 november 2024.
- Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5
- De Castro C, Scheinberg P, et al. Patient Experience Interviews with a Novel Treatment Iptacopan for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Blood. 2023;142(1): 7339.
- Risitano AM, Rӧth A, Kulasekararaj A, et al. Oral Iptacopan Monotherapy Has Superior Efficacy to Anti-C5 Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia. Results from the Phase III APPLY-PNH Study. Presented at 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-26, 2023; Paris, France.
- Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Oral Complement Factor B Inhibitor Iptacopan Monotherapy Improves Hemoglobin to Normal/Near-Normal Levels in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Naïve to Complement Inhibitors: Phase III APPOINT-PNH Trial. Presented at: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-36, 2023; Paris, France.
- Extrapolatie naar België op basis van: Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348.
- Schrezenmeier H, Kulasekararaj A, Mitchell L, et al. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naïve to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Ther Adv Hematol. 2020;11:2040620720966137. doi:10.1177/2040620720966137
- Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348.
25 oktober 2024, FA-11298566
Fabhalta - samenvatting van de productkenmerken.pdf
PDF 485 KB
Charlotte Herelixka
Gina Volkaert