Eerste in Europa goedgekeurde therapie voor kinderen met symptomatisch chronisch hartfalen met linkerventrikeldisfunctie vanaf 1 juni in België terugbetaald^1-3

Vilvoorde, 30 mei 2024 – De terugbetaling van Entresto^® (sacubitril/valsartan) op kindermaat is goed nieuws voor de ongeveer 200 kinderen en jongeren in België met symptomatisch chronisch hartfalen met linkerventrikeldisfunctie en hun families.^1-3,8 Novartis brengt daarmee een effectieve leeftijdsgeschikte therapie op de markt die tegemoetkomt aan een onbeantwoorde medische nood. Entresto^® is de eerste in Europa goedgekeurde HFrEF-therapie voor zowel kinderen vanaf 1 jaar als voor volwassenen.^9,10 De uitbreiding van de indicatie van Entresto^® is gebaseerd op de PANORAMA-HF-studie, de grootste studie in pediatrisch hartfalen.⁷

Eerste geneesmiddel in Europa om pediatrisch hartfalen aan te pakken

Entresto^® (sacubitril/valsartan) is het eerste geneesmiddel in Europa geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en jongeren van 1 tot 18 jaar met symptomatisch chronisch hartfalen met linkerventrikeldisfunctie.¹⁰ Vanaf 1 juni wordt de pediatrische behandeling ook terugbetaald in België voor alle gewichtscategorieën en leeftijden vanaf 1 jaar.² Entresto^® is in ons land al bijna 8 jaar op de markt voor volwassenen met symptomatisch chronisch hartfalen met verminderde ejectiefractie.¹¹ De Europese goedkeuring van zowel de uitbreiding van de indicatie met kinderen vanaf 1 jaar, als de nieuwe toedieningsvorm met granulaat in capsules dateert van mei 2023.¹⁰ Voor jonge patiënten die minder dan 40 kg wegen, is er granulaat in capsules om te openen in twee sterktes (sacubitril/valsartan 6 mg/6 mg en sacubitril/valsartan 15 mg/16 mg); vanaf 40 kg zijn er filmomhulde tabletten.⁹

Hoge medische nood bij jonge patiënten met hartfalen

Tot een derde van de pediatrische hartgerelateerde ziekenhuisopnames is te wijten aan hartfalen.⁶ Onderzoek in de Verenigde Staten toont aan dat bijna 40% van de kinderen met symptomatisch hartfalen een harttransplantatie ondergaat of sterft binnen de twee jaar.¹² In België leven naar schatting zo’n 200 kinderen en jongeren met symptomatisch chronisch hartfalen met linkerventrikeldisfunctie.⁸ De terugbetaling van Entresto^® biedt deze jonge patiënten en hun families een antwoord op een belangrijke onvervulde medische behoefte. Entresto^® op kindermaat – beschikbaar in een toedieningsvorm die toelaat om precies te doseren in functie van het lichaamsgewicht en die aangepast is aan kinderen die geen tabletten kunnen slikken – zorgt voor relevante verbeteringen van de symptomen en de kwaliteit van leven.^4,5

“Al meer dan 50 jaar zetten we ons bij Novartis in om de impact van hart- en vaatziekten te beperken. Door ook tijd en middelen te investeren in pediatrische indicaties zorgen we ervoor dat we ook voor jonge en kleinere groepen patiënten het verschil kunnen maken”, aldus Federico Mambretti, Country President Novartis België & Luxemburg.

Veiligheid en verdraagbaarheid aangetoond voor zowel kinderen als volwassenen

Pediatrisch hartfalen is een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij kinderen.⁷ De ziekte wordt echter grotendeels behandeld met therapieën die goedgekeurd zijn voor volwassenen, op basis van onderzoek bij die doelgroep. De uitbreiding van de indicatie van Entresto^® is gebaseerd op de resultaten van de fase III PANORAMA-HF-studie – de grootste studie in pediatrisch hartfalen ooit – en de extrapolatie van gegevens uit de PARADIGM-HF-studie bij volwassen HFrEF-patiënten naar pediatrische patiënten. De gegevens toonden aan dat Entresto^® resulteerde in een klinisch betekenisvolle vermindering van NT-proBNP – een biomarker die vaak gebruikt wordt om de ernst en prognose van hartfalen te beoordelen – in vergelijking met de uitgangswaarden bij kinderen en jongeren van 1 tot jonger dan 18 jaar, vergelijkbaar met de dalingen die eerder werden waargenomen bij volwassenen. De veiligheid en verdraagbaarheid van Entresto^® in de PANORAMA-HF-studie kwamen overeen met die bij volwassen patiënten.⁷

Referenties:

27 mei 2024 - 451268