Bonne nouvelle pour les patients atteints de SMA en Belgique
Le remboursement de la thérapie génique Zolgensma® est approuvé
- Le remboursement du Zolgensma® est une nouvelle source d’espoir pour les enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) et leurs familles en Belgique. Cette thérapie offre des avancées cliniques significatives et une meilleure qualité de vie.1 ,2
- Le Zolgensma® est la seule thérapie génique administrée en une dose unique qui cible directement la cause génétique de la SMA.
- Novartis Gene Therapies se félicite de l'accord conclu avec les autorités belges pour permettre aux patients éligibles et à leurs familles d'accéder au Zolgensma®.
Novartis Gene Therapies annonce aujourd'hui que les autorités belges ont approuvé le remboursement du Zolgensma® (onasemnogen abeparvovec). Le Zolgensma® est la seule thérapie génique administrée en une dose unique, autorisée pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Le traitement sera remboursé en Belgique à partir du 1er décembre 2021 pour les patients atteints de SMA de type 1 symptomatique et pré-symptomatique avec deux ou trois copies du gène SMN2, pesant moins de 13,5 kg ou âgés de moins de 2 ans*. La décision des autorités belges est une reconnaissance de la valeur que le Zolgensma® apporte aux patients et à leurs familles.
Des progrès cliniques significatifs et une meilleure qualité de vie pour les patients atteints de SMA
L'autorisation de remboursement du Zolgensma® en Belgique est une étape importante pour les patients atteints de SMA. Les médecins auront désormais la possibilité de traiter les patients SMA éligibles avec une thérapie administrée en une dose unique, plutôt qu’avec un traitement à vie. Administré le plus tôt possible, le Zolgensma® peut améliorer les fonctions motrices des patients traités, comme s'asseoir, se lever et marcher, ainsi que leur déglutition et leur respiration.3
« La disponibilité du Zolgensma® représente avant tout une transformation dans la prise en charge des patients atteints de SMA. Il s'agit d'une solution thérapeutique développée pour s'attaquer à la cause profonde de cette maladie dévastatrice et qui ne doit être administrée qu'une seule fois dans la vie d'un patient. Grâce à ce traitement unique, nous établissons une nouvelle norme dans l’approche thérapeutique de la SMA en Belgique, » a déclaré Karel Fol, Country Manager Benelux de Novartis Gene Therapies.
Professeur Nicolas Deconinck, Chef de clinique neurologie pédiatrique Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) et Expert clinique centre neuromusculaire UZ Gent: « L'amyotrophie spinale est une maladie très invalidante qui affecte le patient dans son quotidien et nécessite une attention de tous les jours de la part des parents et familles des jeunes patients qui en souffrent. Disposer du traitement par Zolgensma® lorsque donné suffisamment tôt dans la vie, ouvre des perspectives très importantes en matière de gain d'autonomie et de facilité de traitement pour le patient. »
Un traitement unique qui s'attaque à la cause profonde de la SMA
En Europe, chaque année, environ 550 à 600 enfants naîtraient avec la SMA. En Belgique, on en estime une dizaine.
Le Zolgensma® est conçu pour cibler directement la cause génétique sous-jacente de la SMA. Contrairement au traitement standard actuel de la SMA4 qui, lui, est administré à vie, les patients éligibles au remboursement recevront Zolgensma® en une seule perfusion intraveineuse. La thérapie génique remplace la fonction du gène SMN1 manquant ou inactif5 et a démontré un bénéfice thérapeutique significatif dans la SMA pré-symptomatique et symptomatique6. La qualité de vie des patients traités avec le Zolgensma® est également améliorée. Un traitement précoce peut permettre aux patients d’atteindre des étapes importantes dans leur développement moteur, ou d’améliorer des fonctions essentielles comme déglutir ou respirer. Ces améliorations et leur persistance, à ce jour, pendant plus de cinq ans après l'administration7 sont sans précédent dans l'histoire naturelle de la maladie.
À propos de l'amyotrophie spinale (SMA)
L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie génétique rare et dévastatrice qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et la paralysie. Dans ses formes les plus graves, et si elle n'est pas traitée, elle peut conduire à une ventilation permanente ou à la mort avant l'âge de deux ans dans 90 % des cas.8,9 La SMA est la principale cause génétique de mortalité infantile. Elle est due à un défaut du gène SMN1, qui entraîne une perte progressive et irréversible des neurones moteurs, affectant les fonctions motrices telles que s'asseoir, ramper ou marcher, ainsi que la respiration et la déglutition.10,11
* Les conditions du remboursement intégral seront disponibles sur www.inami.fgov.be à partir du 1er décembre 2021.
Références:
1-3-5-6-7 STR1VE-US, STR1VE-EU, START, START LTFU, SPR1NT, SAFETY and RESTORE clinical data on file, STR1VE data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/str1ve-trial-efficacy/, START data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/start-trial-efficacy/, START LFTU data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/start-long-term-follow-up-study-efficacy/, SPR1NT data: https://www.zolgensma-hcp.com/clinical-experiences/spr1nt-trial-efficacy/, SAFETY data: https://www.zolgensma-hcp.com/about-zolgensma/safety/, early findings on RESTORE registry were presented on the MDA conference: https://mdaconference.org/node/1156 and https://mdaconference.org/node/1156
2-4 European Medicines Agency (EMA). European Public Assessment Report (EPAR). Zolgensma. https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/zolgensma-epar-public-assessment-report_en.pdf
8 Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895–908, Advances and challenges in developing a therapy for spinal muscular atrophy.pdf
9 Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P. et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83(9):810-7, Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials.pdf
10 Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, et al. Eur J Hum Genet. 2012;20(1):27-32.4, Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis.pdf
11 Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891, Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (nih.gov).pdf
BE2110074562
A propos de Novartis Gene Therapies
Novartis Gene Therapies réinvente la médecine pour transformer la vie des patients souffrant de maladies génétiques rares. Grâce à une technologie de pointe, nous nous efforçons de transformer des thérapies géniques prometteuses en traitements reconnus, à commencer par notre thérapie génique intraveineuse transformatrice pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA). Notre large portefeuille de produits à base d'AAV fait progresser les traitements du syndrome de Rett et de l'ataxie de Friedreich. Nous nous fournissons auprès du plus grand site de fabrication de thérapies géniques au monde, qui a fait ses preuves sur le plan commercial, ce qui nous permet de proposer des thérapies géniques de qualité et à grande échelle aux patients du monde entier.
